Una nueva esperanza contra el Parkinson

Médicos expertos desarrollaron un fármaco capaz de frenar la progresión y los síntomas de este padecimiento que es más frecuente en hombres
José Pablo Espíndola José Pablo Espíndola Publicado el
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Manos temblorosas, posición encorvada, pérdida del sentido del olfato, escritura pequeña, cojera, adormecimiento, hormigueo, dolor o incomodidad en el cuello o las extremidades, son algunos de los síntomas característicos de la enfermedad del Parkinson, primera causa de atención neurológica y de discapacidad en el mundo en personas mayores.

A más de 200 años de la publicación de un ensayo sobre la parálisis agitante, la ciencia médica no ha logrado desarrollar un tratamiento que cure este padecimiento. Situación que podría cambiar en los próximos años, ya que un grupo de expertos desarrolló un fármaco— que se encuentra en fase experimental— que podría frenar tanto la progresión del Parkinson, como sus síntomas.

Las personas afectadas por esta enfermedad presentan una deficiencia de dopamina, químico cerebral, en una zona específica del cerebro denominada sustancia negra. Las neuronas utilizan el químico para ayudar a controlar el movimiento muscular. Cuando se presenta el padecimiento, las neuronas que producen dopamina mueren lentamente.

“El fármaco protege de una forma realmente asombrosa las células diana del sistema nervioso”
Ted Dawsondirector del Instituto de Ingeniería Celular y profesor de neurología de la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins.

El principal factor de riesgo para desarrollar la enfermedad es la presencia de antecedentes heredofamiliares, y se ha visto que es un padecimiento que se presenta con mayor frecuencia en personas de edad avanzada.

En México, de 80 al 85 por ciento de los casos ocurren entre los 55 y 60 años de edad, siendo más común en hombres, tres por cada dos mujeres. Cuando el paciente empieza con temblor en cualquier parte del cuerpo, la enfermedad ya se encuentra avanzada; se calcula que al presentarse el primer síntoma, el paciente ha perdido 80 por ciento de las neuronas que producen la dopamina, la cual controla el movimiento y por ende se produce este mal.

Los médicos investigadores experimentaron en ratones y cultivos celulares del cerebro humano para poder comprobar que el fármaco, conocido como NLY01, es capaz de detener la degeneración neuronal, manifestación característica de este trastorno. Los resultados del estudio fueron publicados en la revista científica digital, Nature Medicine.

Las personas afectadas por esta enfermedad presentan una deficiencia de dopamina en el cerebro

Gracias a los resultados obtenidos durante la primera etapa, los especialistas esperan que este año el fármaco se pruebe en ensayos clínicos, si lo pasa con éxito, “NLY01 sería uno de los primeros tratamientos farmacológicos cuya acción no sólo estaría encaminada a mejorar la rigidez muscular, los temblores, la demencia, entre otros síntomas del Parkinson, sino concretamente a frenar la progresión de la enfermedad”, señala Dawson.

La experimentación

El equipo de expertos ensayó el fármaco NLY01 empleando tres tipos de células cerebrales de gran relevancia: los astrocitos, la microglía y las neuronas. Mediante este estudio, los investigadores descubrieron que la microglía, un tipo de célula que envía señales a través del sistema nervioso central como respuesta a una infección o lesión, presentaba la mayor cantidad de puntos de adhesión para el NLY01; dos veces más que otros tipos de células y 10 veces más en los individuos con Parkinson que en aquellos que no padecían la enfermedad.

“Los astrocitos activados que estudiamos se rebelan contra el cerebro y este comportamiento contraproducente contribuye a la muerte del tejido cerebral que se manifiesta en los enfermos de Parkinson. Nos planteamos la idea de que, si era posible controlar el comportamiento astrocitario, quizás era posible frenar la progresión de la enfermedad de Parkinson”
Ted DawsonMédico

En un experimento preliminar con células del cerebro humano reproducidas in vitro, el equipo administró el NLY01 a la microglía humana y descubrió que la señal de activación no se producía. Cuando los astrocitos sanos se unían a la microglía tratada, no se convertían en células destructoras y lograban conservar su función neuroprotectora. Lo anterior llevó a los investigadores a pensar que el mecanismo de protección de las neuronas que circulan por el cuerpo era el mismo.

Con esa hipótesis decidieron ensayar la eficacia del fármaco en ratones que, por modificación genética, portaban una versión roedora del padecimiento en cuestión.

En un primer experimento se inyectó la proteína alfa-sinucleína, cuyo plegamiento se cree que es la causa principal del Parkinson, en 10 ratones, a quienes se les administró el NLY01 posteriormente. De igual forma, los investigadores inyectaron la alfa-sinucleína en otro grupo de ratones similares, a quienes no se les administró el fármaco. Este segundo grupo de ratones presentó un deterioro motor significativo. Mientras que los ratones tratados con el NLY01 conservaron tanto sus funciones físicas normales como las neuronas dopaminérgicas, una clara indicación del efecto protector del fármaco ante el desarrollo de la enfermedad de Parkinson.

En un segundo experimento, se estudió a un grupo de ratones que, por modificación genética, producían, de forma natural, una proteína alfa-sinucleína más análoga a la humana; un modelo animal que se emplea habitualmente para reproducir la enfermedad con carácter hereditario.

En condiciones normales, los ratones transgénicos debían morir en 387 días; sin embargo, el tratamiento con el NLY01 prolongó la supervivencia de los 20 ratones tratados con el fármaco, añadiéndoles más de 120 días de vida.

Con su investigación, Dawson y su equipo afirman tener razones de peso para creer que, en corto tiempo, el fármaco NLY01 podría tener un efecto positivo en la vida de los enfermos, lo que sería un gran logro para el campo de la medicina a nivel mundial.

Su historia

J ames Parkinson, médico miembro del Colegio Real de Cirujanos de Gran Bretaña, publicó en 1817 Un ensayo sobre la parálisis agitante. En ese libro describió una enfermedad crónica, que progresa lentamente y se caracteriza por temblor, rigidez muscular, lentitud en los movimientos, inestabilidad postural, alteración en la marcha y propensión a doblar el tronco hacia adelante.

También se le asocia con depresión, ansiedad, alteraciones en la memoria, trastornos del sueño y disminución del sentido del olfato entre otros.

Enfermedad de Parkinson

Este padecimiento es uno de los más comunes entre la población de adultos mayores, presentándose, en la mayoría de los casos, después de los 50 años

Síntomas generales

Parpadeo lento

Voz baja, tono monótono

Problemas con la postura y el equilibrio

Distonía

Rigidez e inestabilidad postural

Estreñimiento

Dificultad para realizar tareas finas

Pérdida de expresión facial

Pérdida del olfato

Incapacidad de tragar

Temblor con una frecuencia de tres a seis ciclos/seg

Bradicinesia (lentitud en los movimientos)

Sentir que no puedes despegar los pies del piso

Síntomas no motores

>Trastornos neuropsiquiátricos

>Trastornos del sueño

>Problemas gastrointestinales

>Pérdida de peso

>Disfunción conductual

>Depresión

Deterioro cognitivo

Disminución de la capacidad para realizar varias tareas y/o concentrarse, también una posible reducción del funcionamiento intelectual

Causas

Los médicos no saben exactamente qué causa la enfermedad. Puede ser un poblema hereditario, una mutación genética o factores ambientales como exposición de largo plazo a toxinas, como pesticidas

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